Říkají jim XMANi. Nanočástice se superhrdinským jménem, které mají potenciál sehrát významnou roli v bouřlivě se rozvíjející genové terapii, vyvinul tým ve složení Klára Grantz Šašková, Petr Cígler, František Sedlák a David Schreib z Ústavu organické chemie a biochemie Akademie věd ČR. Částice se staly cenným vědeckým kapitálem spin-off firmy Adalid Sciences. Finance a know-how z velkého byznysu do firmy vložila skupina BTL. A cenné jmění v podobě počáteční podpory i velkorysého zázemí poskytl též IOCB Tech.

Co jedinečného firma umí? Vyvinutí XMANi dokáží do buněk dopravit nukleové kyseliny – od základních stavebních kamenů DNA až po dlouhé řetězce RNA a jejich kombinace –, které je pak možné využít k potlačení, nahrazení anebo opravě chybné genetické informace. Lze tak bojovat s dosud jen těžko léčitelnými nemocemi a významná je rovněž jejich role v rozvoji účinných očkovacích látek. Ačkoliv genová léčba sotva „vyběhla“ ze startovního bloku, už nyní je schváleno více než třicet léků. A každý rok přibývají další. Známý je například lék proti SMA (spinální muskulární atrofii) anebo proti hemofilii typu A i B.

V čem jsou XMANi z dílny Adalid Sciences inovativní?

„Naší výhodou je, že nabízíme lipidické nanočástice, které mají oproti těm stávajícím výrazně lepší vlastnosti. Vykazují vyšší účinnost, nejsou toxické a organismus je dobře snáší i po opakovaném podání,“ říká Petr Cígler, CSO Adalidu. Firma v době udělení Ceny Neuron jednala s komerčními partnery, kteří hledají dopravní systém pro svou terapeutickou nukleovou kyselinu. „Snažíme se připravit řešení šitá na míru s unikátními vlastnostmi a neustále rozšiřujeme naše patentové portfolio,“ pokračuje Cígler. „Cílem je dostat naše produkty co nejdříve do klinických studií a stát se jedním z hlavních hráčů na světovém poli genové medicíny,“ neskrývá sebevědomí Grantz Šašková – jiný přístup by při vysoké hře v tak konkurenčním prostředí ani nedával smysl.

Cígler pak doplňuje charakteristiku nanočástic: „V případě XMANů se nám podařilo navrhnout rodinu molekul s výjimečnými chemickými i biologickými vlastnostmi. Základní strukturu jsme upravovali a vylepšovali. Teď máme v rukou celou řadu unikátních látek, které tvoří s nukleovými kyselinami terapeuticky velmi aktivní nanostruktury.“

V Adalid Sciences pochopitelně věří, že je na konci jejich výzkumu a snažení čeká velký triumf. „Ohromně si ceníme týmu, ve kterém každý jen neplní zadané úkoly, ale snaží se vymyslet skutečně inovativní nanomateriály,“ zdůrazňuje CEO Klára Grantz Šašková. Cílem týmu je umožnit nové genové léčbě čelit nemocem, s nimiž lidstvo boj dosud prohrávalo.

https://adalidsciences.com/about-us